Trwa kwalifikacja do badania klinicznego EPPIK prowadzonego z udziałem dzieci z rzadkimi chorobami nerek
Firma Travere Therapeutics ocenia badany lek o nazwie sparsentan, aby ustalić, czy jego stosowanie jest bezpieczne i skuteczne w opóźnianiu upośledzenia czynności nerek u dzieci z rzadkimi chorobami nerek.
Zastrzeżenie prawne: Aby zachować zwięzłość tekstu, w całym dokumencie słowa „Ty” użyto w znaczeniu „Ty i/lub Twoje dziecko”.
Badanie EPPIK jest klinicznym badaniem naukowym fazy II oceniającym bezpieczeństwo stosowania i skuteczność badanego leku o nazwie sparsentan w leczeniu dzieci z rzadkimi chorobami nerek. W badaniu mogą wziąć udział dzieci w wieku od 1 do 17 lat, u których rozpoznano ogniskowe segmentowe stwardnienie kłębuszków nerkowych (FSGS), chorobę minimalnych zmian (MCD), nefropatię związaną z immunoglobuliną A (IgAN), zapalenie naczyń związane z immunoglobuliną A (IgAV) lub zespół Alporta (AS).
Z tymi rzadkimi chorobami nerek wiąże się postępująca niewydolność nerek, a możliwości ich leczenia są obecnie ograniczone. Celem tego badania jest sprawdzenie, czy badany lek, sparsentan, może pomóc w filtrowaniu białka przez nerki i opóźniać upośledzenie czynności nerek. Ilość białka wykrywanego w moczu (zwana białkomoczem) jest uważana za marker czynności nerek, a niższy poziom białkomoczu jest związany z lepszym stanem tych narządów.
Badania nad sparsentanem w leczeniu FSGS i nefropatii IgA trwają od 2014 roku i wzięło w nich udział ponad 880 pacjentów w wieku od 8 lat. Dostarczyły one także informacji o bezpieczeństwie leczenia sparsentanem i potencjalnych korzyściach z niego wynikających. W badaniu EPPIK będą oceniane bezpieczeństwo stosowania i tolerancja sparsentanu, dzięki czemu dowiemy się, czy sparsentan może ograniczyć białkomocz i opóźnić upośledzenie czynności nerek u dzieci w wieku od 1 do 17 lat w przypadku kilku rzadkich chorób nerek. Sparsentan NIE został jeszcze zatwierdzony do leczenia chorób nerek.
W badaniu weźmie udział około 67 osób na całym świecie. Lokalizacje, w których będzie prowadzone badanie, zaznaczono na mapie poniżej.
Do udziału w badaniu mogą kwalifikować się dzieci, które spełniają następujące warunki:
- mają od 1 do 17 lat;
- rozpoznano u nich ogniskowe segmentowe stwardnienie kłębuszków nerkowych (FSGS) lub chorobę minimalnych zmian (MCD), nefropatię związaną z immunoglobuliną A (IgAN), zapalenie naczyń związane z immunoglobuliną A (IgAV) lub zespół Alporta (AS);
- są w stanie przyjmować codziennie lek doustny w postaci płynu lub tabletki;
- nie są dializowane i nie przeszły przeszczepu.
Aby wziąć udział w badaniu, konieczne będzie spełnienie dodatkowych wymagań. Lekarz prowadzący badanie omówi z Tobą te wymagania. Aby uzyskać więcej informacji, możesz także skontaktować się z naszym zespołem medycznym.
Należy się spodziewać, że dzieci, które spełniają kryteria włączenia do badania, będą uczestniczyć w tym badaniu przez około 2 lata i 4 miesiące. Uczestnicy będą codziennie przyjmować dawkę sparsentanu doustnie w postaci płynu lub tabletki. Uczestnicy odbędą maksymalnie 19 wizyt w ramach badania w ciągu 112 tygodni (lub 28 miesięcy), w tym wizyty w okresie badań przesiewowych, w okresie leczenia i okresie obserwacji kontrolnej. Liczba wizyt będzie zależeć od grupy, do której przydzielono pacjenta. Podczas pierwszych 3 miesięcy leczenia w ramach badania uczestnicy z grupy 1 lub 2 odbędą do 7 wizyt u lekarza prowadzącego badanie, a uczestnicy z grupy 3 – 5 wizyt. Kolejne 8 wizyt planowane jest w odstępach trzymiesięcznych, a ostatnia wizyta będzie wizytą kontrolną pod kątem bezpieczeństwa i odbędzie się 4 tygodnie po przyjęciu ostatniej dawki badanego leku.
Badania przesiewowe
- Okres badań przesiewowych może potrwać maksymalnie 8 tygodni. Odbędziesz przynajmniej jedną wizytę u lekarza prowadzącego badanie w celu wykonania testów i przeprowadzenia ocen, aby ustalić, czy kwalifikujesz się do udziału w badaniu.
Eliminacja leku z organizmu
- Jeśli przyjmujesz pewne leki (inhibitory RAAS) w ramach obecnie stosowanego leczenia, lekarz może poprosić Cię o zaprzestanie przyjmowania tych leków na 2 tygodnie przed rozpoczęciem udziału w badaniu (grupa 1 i 2).
Leczenie
- Oczekuje się, że okres leczenia potrwa 108 tygodni. Na początku wizyty w ośrodku badawczym będą częstsze, ale w miarę trwania badania odstępy między wizytami będą się zwiększać.
Obserwacja kontrolna
- Jeśli przerwiesz leczenie przed tygodniem 108., Twój udział w badaniu zostanie zakończony po odbyciu wizyty kontrolnej pod kątem bezpieczeństwa około 4 tygodnie po przyjęciu ostatniej dawki badanego leku.
ZL
- Podczas wizyty w tygodniu 112. lekarz prowadzący badanie zbada Cię oraz wykona testy i przeprowadzi oceny w celu zakończenia Twojego udziału w badaniu i pomiaru wpływu badanego leku na czynność Twoich nerek.
Personel medyczny badania będzie ściśle monitorował Twój stan w trakcie leczenia w ramach badania. Podczas tych wizyt oceniane będą bezpieczeństwo (czy sparsentan jest szkodliwy), tolerancja leku (jak się czujesz podczas przyjmowania sparsentanu), skuteczność (jak dobrze sparsentan działa) oraz ilość sparsentanu we krwi (farmakokinetyka, w skrócie PK). Lekarze prowadzący badanie będą wykonywać badania krwi, badania moczu, badania skóry (aby sprawdzić, czy nie występuje obrzęk) oraz monitorować pracę serca za pomocą badań elektrokardiograficznych (EKG).
Jako uczestnik omawianego badania będziesz mieć określone obowiązki, w tym:
- odbywanie wizyt w ośrodku badawczym;
- przyjmowanie badanego leku zgodnie z zaleceniami lekarza prowadzącego badanie;
- informowanie lekarza prowadzącego badanie:
- jeśli zauważysz jakiekolwiek działania niepożądane i zmiany w stanie zdrowia lub nowe problemy medyczne podczas badania,
- jeśli zajdziesz w ciążę;
- stosowanie antykoncepcji oraz wykonywanie co miesiąc testów ciążowych – dotyczy dziewczynek, które zaczęły miesiączkować.
Jak każdy lek, badany lek może powodować działania niepożądane, chociaż nie u każdego one wystąpią. Większość działań niepożądanych ma charakter łagodny lub umiarkowany.
Ogniskowe segmentowe stwardnienie kłębuszków nerkowych (FSGS) – choroba, w której dochodzi do rozwoju tkanki bliznowatej w tych częściach nerek, które odfiltrowują z krwi produkty przemiany materii. Przyczyn występowania FSGS jest wiele i jest to poważna choroba, która może prowadzić do niewydolności nerek. Objawy często pokrywają się z objawami zespołu nerczycowego i mogą obejmować:
- obrzęki różnych części ciała, na przykład nóg, kostek oraz twarzy wokół oczu;
- wzrost masy ciała wynikający z zatrzymywania płynów w organizmie;
- pienienie się moczu, co jest objawem wysokiego poziomu białka w moczu;
- wysoki poziom cholesterolu;
- obniżenie poziomu białka we krwi.
Choroba minimalnych zmian (MCD) – choroba, która zwykle jest przyczyną zespołu nerczycowego u dzieci. W przypadku tej choroby uszkodzenie nerek jest możliwe do wykrycia jedynie za pomocą biopsji, gdy pobrana próbka tkanki nerek jest analizowana pod bardzo silnym mikroskopem. U osób chorych na MCD objawy przedmiotowe i podmiotowe zespołu nerczycowego pojawiają się znacznie szybciej niż w przypadku innych rzadkich chorób nerek. Objawy są niemal identyczne, jak w przypadku FSGS.
Nefropatia związana z immunoglobuliną A (IgAN), zwana również chorobą Bergera – pojawia się wówczas, gdy w nerkach gromadzi się przeciwciało zwane immunoglobuliną A (IgA). Z biegiem czasu to nagromadzenie immunoglobuliny zaczyna uniemożliwiać nerkom odfiltrowywanie produktów przemiany materii z krwi. Objawy mogą obejmować:
- nawracające epizody zabarwienia moczu na kolor coli lub herbaty, a czasem widoczną w moczu krew; objaw ten zazwyczaj pojawia się podczas zakażeń górnych dróg oddechowych i czasami po intensywnych ćwiczeniach;
- pienienie się moczu na skutek przedostawania się do niego białka;
- ból po jednej lub obu stronach pleców poniżej żeber;
- obrzęk dłoni i stóp;
- wysokie ciśnienie krwi.
Zapalenie naczyń związane z immunoglobuliną A (IgAV), zwane także plamicą Henocha i Schönleina (HSPN) – choroba, która powoduje stan zapalny małych naczyń krwionośnych w jelitach, stawach, skórze i nerkach oraz krwawienie z nich. Najczęściej pojawia się u dzieci w wieku od 2 do 6 lat i może prowadzić do poważnego uszkodzenia nerek. Objawy mogą obejmować fioletowawą wysypkę na nogach i pośladkach oraz ból brzucha.
Zespół Alporta (AS) – rzadka choroba genetyczna powodowana dziedziczoną nieprawidłowością w materiale budulcowym zwanym kolagenem typu IV. Kolagen typu IV jest niezbędny do normalnego funkcjonowania uszu, oczu i nerek. Objawy mogą obejmować krwiomocz, utratę słuchu oraz problemy ze wzrokiem.
Na mapie interaktywnej zaznaczono miasta, w których prowadzone jest badanie. Kliknij na znak „+” (na dole po lewej stronie), aby przybliżyć dany obszar, a następnie kliknij na pinezkę, by zobaczyć nazwę miasta.
Kliniczne badania naukowe, nazywane również badaniami klinicznymi, poświęcone są zdrowiu człowieka i dotykającym go chorobom. Lekarze i badacze prowadzą te badania z udziałem ochotników, aby zebrać dane umożliwiające ustalenie, czy badany lek jest bezpieczny i skuteczny. Wyniki badań klinicznych pomagają agencjom regulacyjnym, takim jak amerykańska Agencja ds. Żywności i Leków (FDA) czy Europejska Agencja Leków (EMA) podjąć decyzję, czy badany lek powinien zostać zatwierdzony i wprowadzony do obrotu. Badania kliniczne to jedyny sposób na opracowanie nowych i lepszych metod leczenia oraz poprawę opieki nad pacjentem. Więcej odpowiedzi znajduje się w sekcji „Najczęściej zadawane pytania (FAQ)”.
Ochotnicy, którzy biorą udział w badaniach klinicznych, pomagają lekarzom odkrywać lepsze metody świadczenia opieki. W miarę trwania badania badacze zbierają coraz więcej informacji na temat choroby i badanego leku. Badanie może wykazać, że badany lek korzystnie wpływa na życie pacjentów, ale może także okazać się, że nie przynosi żadnych korzyści. Wszystkie wyniki są ważne, ponieważ dzięki nim rozwija się wiedza medyczna na temat leczenia choroby. Postęp ten nie dokonałby się bez udziału ochotników.
Często zadawane pytania
Za prowadzenie omawianego badania klinicznego odpowiedzialna jest firma Travere Therapeutics. Więcej informacji o Travere Therapeutics można uzyskać pod adresem https://travere.com/.
Badany lek, zwany także czasem lekiem eksperymentalnym albo lekiem badanym, nie został jeszcze zatwierdzony do obrotu. Trwają nad nim badania, aby ustalić, czy przyjmowanie go może złagodzić objawy choroby lub schorzenia. Podczas badań klinicznych lekarze-naukowcy dążą do ustalenia, czy badane leki są bezpieczne w stosowaniu i skuteczne w leczeniu chorób. Próbują także ustalić właściwą dawkę oraz zagrożenia i korzyści związane z przyjmowaniem leku.
Udział w każdym badaniu klinicznym jest całkowicie dobrowolny. Decyzja o wzięciu udziału w tym badaniu klinicznym lub rezygnacji z niego nie będzie mieć wpływu na opiekę medyczną otrzymywaną przez Ciebie teraz ani w przyszłości. Nawet jeśli zakwalifikujesz się i postanowisz wziąć udział w badaniu, możesz wycofać się z niego i przerwać swój udział w dowolnym momencie i z dowolnego powodu.
W większości przypadków ludzie uczestniczą w badaniach klinicznych, aby pomóc innym, przyczynić się do rozwoju nauki i/lub wypróbować nowe metody leczenia.
Każde kliniczne badanie naukowe musi zostać zweryfikowane i być stale monitorowane przez komisję ds. oceny regulacyjnej w celu zagwarantowania, że zagrożenie jest możliwie jak najmniejsze, a potencjalne korzyści są warte wysiłku ze strony uczestnika badania. Komisja ds. oceny regulacyjnej to zespół osób, którego zadaniem jest ochrona praw i dobrostanu uczestników badań klinicznych. W zależności od kraju i regionu zespół ten nosi nazwę Niezależnej Komisji Bioetycznej (NKB) lub Komisji Bioetycznej (KB). W skład tych komisji wchodzą często lekarze, osoby wpływowe w danej społeczności i naukowcy. Chroniona jest też Twoja prywatność. Aby chronić dane umożliwiające ustalenie tożsamości pacjentów oraz ich informacje medyczne, cały personel badawczy stosuje się do restrykcyjnych przepisów miejscowych i krajowych. Zostanie zapewniona poufność wszystkich informacji zgromadzonych podczas badania, a Twoje imię i nazwisko nie pojawi się w żadnych sprawozdaniach ani publikacjach.
Jako ochotnik masz prawo przerwać udział w badaniu i wycofać się z niego w dowolnym momencie i z dowolnego powodu, nie ponosząc z tego tytułu żadnych konsekwencji ani nie tracąc przysługujących Ci świadczeń.
Firma Travere Therapeutics zwróci uczestnikom badania koszty podróży i inne wydatki związane z badaniem zgodnie z wytycznymi Niezależnej Komisji Bioetycznej / Komisji Bioetycznej w Twoim kraju. Aby uzyskać więcej informacji, należy podczas wizyt w ramach badania porozmawiać z członkiem zespołu badawczego.
Każde badanie kliniczne jest prowadzone zgodnie z protokołem badania. Protokół badania klinicznego to dokument w formie pisemnej opisujący cele badania, jego schemat, metody prowadzenia, rodzaje przeprowadzanych ocen, harmonogram gromadzenia danych oraz plan ich statystycznej analizy. Protokół zawiera również informacje o tym, w jaki sposób zapewnione będzie bezpieczeństwo uczestników i jakość gromadzonych danych. Przed rozpoczęciem klinicznego badania naukowego protokół badania jest przeglądany i zatwierdzany przez krajowe agencje ds. ochrony zdrowia (np. przez amerykańską Agencję ds. Żywności i Leków [FDA]) oraz inne wymagane organizacje nadzorujące, w tym Niezależne Komisje Bioetyczne i Komisje Bioetyczne, których zadaniem jest ochrona dobrostanu uczestników badań klinicznych.
Jeśli uznasz, że to kliniczne badanie naukowe jest dla Ciebie odpowiednie, lekarz prowadzący badanie i personel badawczy objaśnią Ci szczegóły badania klinicznego oraz poproszą o przeczytanie dokumentu świadomej zgody. Dokument ten będzie zawierał opis badania naukowego, w tym jego celu, czasu trwania, związanych z nim procedur, możliwych znanych zagrożeń i korzyści wynikających z udziału, a także Twoich obowiązków jako uczestnika badania. Po przeczytaniu tego dokumentu możesz podjąć decyzję, czy chcesz go podpisać czy nie i czy chcesz wziąć udział w badaniu jako ochotnik. Jeśli jesteś w takim wieku, że potrafisz zrozumieć, czym jest badanie naukowe, lekarz prowadzący badanie omówi je z Tobą i poprosi, abyś poświadczył(a), że jest ono dla Ciebie zrozumiałe poprzez podpisanie zgody osoby nieletniej. Zgoda osoby nieletniej to co innego niż zgoda. Jej celem jest potwierdzenie, że osoba niepełnoletnia rozumie, na czym polega badanie, i jest gotowa w nim uczestniczyć.
