Za prowadzenie tego badania klinicznego odpowiada firma Travere Therapeutics. Więcej informacji na temat Travere Therapeutics znajduje się pod adresem https://travere.com/.
 

Badany lek, zwany czasami lekiem eksperymentalnym, to lek, który nie został jeszcze dopuszczony do obrotu. Jest badany, aby sprawdzić, czy choroba lub stan zdrowia mogą ulec poprawie po przyjęciu tego leku. Podczas badań klinicznych naukowcy starają się określić, czy badane leki są bezpieczne i skuteczne przy stosowaniu w celu leczenia różnych chorób. Starają się oni również określić prawidłową wysokość dawki, a także korzyści i zagrożenia wynikające z przyjmowania leku.

Udział w każdym badaniu klinicznym jest całkowicie dobrowolny. Państwa decyzja o udziale bądź odmowie udziału w tym badaniu klinicznym nie będzie mieć żadnego wpływu na oferowaną obecnie lub w przyszłości opiekę medyczną. Jeśli zakwalifikują się Państwo do badania i wyrażą zgodę na udział, będą Państwo mieć możliwość wycofania się z badania w dowolnym momencie i z dowolnego powodu.

W większości przypadków powodem jest chęć pomocy innym, przyczynienie się do rozwoju nauki lub chęć wypróbowania nowych metod leczenia.

Każde kliniczne badanie naukowe musi być weryfikowane i stale monitorowane przez komitet s przeglądu regulacyjnego, aby upewnić się, że zagrożeń jest możliwie jak najmniej i z punktu widzenia uczestnika badania nie przeważają one nad potencjalnymi korzyściami. Komisja regulacyjna to grupa osób, które pomagają zapewnić ochronę praw i dobrostanu osób biorących udział w badaniach naukowych. W Polsce taka komisja nosi nazwę Komisji Bioetycznej (KB). W skład KB wchodzą często lekarze, liderzy społeczności oraz naukowcy. Prywatność uczestników również podlega ochronie. Wszyscy członkowie zespołu badawczego przestrzegają surowych przepisów lokalnych i krajowych w celu ochrony danych osobowych i zdrowotnych pacjentów. Wszystkie dane zebrane podczas badania pozostaną poufne, a Państwa imię i nazwisko nie zostaną ujawnione w żadnej publikacji naukowej ani raporcie.

Uczestnicy mają prawo rezygnacji z udziału i wycofania się z badania w dowolnym momencie i z dowolnej przyczyny, bez jakichkolwiek kar lub utraty świadczeń, które im przysługują.

Travere Therapeutics zwróci wszystkim uczestnikom badania koszty poniesione w związku z udziałem w badaniu i koniecznością dojeżdżania na wizyty zgodnie z zasadami w danym kraju. Więcej informacji na ten temat można uzyskać, rozmawiając z członkiem zespołu badawczego podczas jednej z wizyt w ramach badania.

Wszystkie badania kliniczne prowadzone są zgodnie z protokołem badania. Protokół badania klinicznego to dokument, w którym opisano cele badania, jego schemat, zastosowane metody, rodzaje prowadzonych ocen, harmonogramy pobierania próbek oraz kwestie statystyczne dotyczące analizy danych. W protokole opisano również kroki mające na celu ochronę uczestników i uzyskanie jakościowych danych. Przed rozpoczęciem naukowego badania klinicznego protokół badania musi zostać zweryfikowany i zatwierdzony przez narodowe organy regulacyjne i inne organy, takie jak komisje bioetyczne, których celem jest zapewnienie dobrostanu uczestników badań klinicznych.

Jeśli uznają Państwo, że to kliniczne badanie naukowe jest odpowiednie dla Państwa, lekarz prowadzący badanie i personel badawczy objaśnią kwestie związane z badaniem eksperymentalnego leku i poproszą Państwa o przeczytanie i podpisanie dokumentu świadomej zgody. Dokument ten opisuje badanie, w tym jego cel, czas trwania, czynności i zabiegi, ewentualne znane korzyści i zagrożenia, a także wymogi związane z udziałem w badaniu. Po przeczytaniu tego dokumentu można podjąć decyzję o jego podpisaniu i udziale w badaniu. Jeśli dziecko jest w stanie zrozumieć, na czym polega badanie, lekarz prowadzący badanie omówi je z Państwem i poprosi o podpisanie dokumentu zgody jako potwierdzenia. Take przyzwolenie różni się od świadomej zgody tym, że zostało przygotowane specjalnie na potrzeby niepełnoletnich uczestników, by potwierdzić, że rozumieją charakter badania i chcą wziąć w nim udział.